Китайские ученые с помощью генной терапии смогли вернуть слух детям, страдающим врожденной глухотой. Исследование провели в Фуданьском университете в Шанхае (Китай), сообщает «МИР 24».
Маленькие пациенты страдали от специфической формы аутосомно-рецессивной глухоты, вызванной мутациями гена OTOF (отоферлин). Этот ген кодирует одноименный белок, необходимый для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.
Для терапии применили аденоассоциированный вирус (AAV), несущий рабочую версию гена OTOF. Его ввели во внутреннее ухо пациентов с помощью специальной хирургической процедуры. Предварительно процедуру протестировали на мышах и приматах.
В исследовании приняли участие шестеро детей в возрасте от одного года до шести лет. За их состоянием наблюдали в течение 26 недель.
Спустя это время у пятерых детей наблюдалось восстановление слуха. Они продемонстрировали «значительное улучшение восприятия речи и восстановленную способность вести нормальную беседу».
Ученые подчеркнули, что при врожденном отсутствии слуха мозг ребенка не может нормально развиваться. С тех пор, как 60 лет назад были изобретены кохлеарные имплантаты, не появилось никаких новых способов эффективного лечения глухоты. Генная терапия может дать некоторым пациентам надежду на выздоровление.
Тем не менее, у терапии проявились побочные эффекты, такие как лихорадка и кратковременное повышение уровня лейкоцитов в крови. Поэтому потребуются дополнительные исследования и наблюдения, прежде чем такой подход смогут начать применять массово, рассказали ученые.
Оставить комментарий